Dove sono i pazienti, è lì che parte l'evidenza.
Real-world evidence post-market per pharma e malattie rare: studi osservazionali, PASS/PAES, registri e programmi di supporto al paziente. Quando i pazienti sono dispersi e gli specialisti scarsi, il disegno phygital è ciò che rende possibile l'evidenza.
La vita reale accade lontano dal centro sperimentale.
In oncologia, nelle condizioni croniche, nella specialistica e nelle malattie rare, i pazienti vivono la terapia a casa, sul territorio e con i propri medici. I modelli incentrati sui centri sperimentali catturano solo la frazione di quel percorso che attraversa la porta dell'ospedale, e reclutamento e retention ne pagano il prezzo. Le popolazioni rare rendono il divario evidente, ma ogni programma post-market e real-world affronta la stessa distanza.
Un programma costruito per popolazioni disperse, dalle indicazioni ampie alle malattie rare.
- Real-world evidence post-marketStudi osservazionali, PASS/PAES, registri, RWE e programmi di supporto al paziente: il real-world evidence di cui un farmaco sperimentale ha bisogno dopo il lancio.
- Decentralizzato per necessitàRaggiungete popolazioni disperse e rare grazie al disegno phygital e alle community.
- Continuità delle cureHCP territoriali formati possono erogare procedure di routine, lasciando i pazienti in cura presso i medici di fiducia.
- Pediatria, ospedale e territorioPer gli studi pediatrici e pediatrico-rari combiniamo centri ospedalieri e pediatri territoriali, raggiungendo le famiglie dove le cure avvengono davvero.
- Raccolta integrataImaging, biomarcatori, wearable ed ePRO unificati in un unico record ECS®, con monitoraggio di sicurezza e farmacovigilanza (PV) integrati.
- Strategia dell'evidenzaAIRA disegna il percorso di evidenza lungo indicazioni e contesti diversi.
Il razionale scientifico.
- Serve evidenza clinica e scientifica a spettro completo lungo tutto il ciclo di vita del prodotto, dalla ricerca iniziale al post-lancio.
- I dati pronti per la sottomissione regolatoria devono soddisfare allo stesso tempo autorità, stakeholder clinici e comunità scientifiche.
- Le popolazioni rare e disperse richiedono disegni che raggiungano i pazienti dove si trovano.
Generazione di evidenza a spettro completo, calibrata sul farmaco sperimentale e sul suo ciclo di vita.
Evidenza interventistica
- Disegni interventistici, randomizzati, controllati e crossover
- Esecuzione pragmatica dello studio
- Studi di valutazione post-market e di impegno regolatorio
- Sistemi di qualità allineati a ICH-GCP e agli standard internazionali
Osservazionale ed epidemiologico
- Studi osservazionali e PASS/PAES
- Registri, studi basati su EHR e ambispettivi per insight longitudinali e sulle malattie rare
- Efficacia real-world e valutazione del rapporto beneficio-rischio
- Programmi di supporto al paziente ed evidenze HEOR/HTA
Ricerca specializzata, partner specializzato.
- Gli studi real-world sulle malattie rare sono più complessi e più spesso esternalizzati: il nostro ecosistema è costruito per questo.
- La decentralizzazione aumenta la partecipazione dove la geografia è la barriera.
- Un'unica fonte di verità supporta un farmaco sperimentale su più indicazioni e per l'intero ciclo di vita.
- La titolarità scientifica è di un responsabile nominato nella nostra practice AIRA.
Rafforzate i disegni su piccole popolazioni, responsabilmente.
Per popolazioni piccole e rare, le coorti sintetiche e un braccio di controllo esterno sintetico possono rafforzare un disegno dove il reclutamento è difficile, applicati con responsabilità, in linea con la prassi regolatoria emergente.
Studi sulle malattie rare disegnati intorno al paziente.
Progettiamo le evidenze a partire dal quadro normativo che regola il vostro prodotto.
Il disegno di uno studio, endpoint, popolazione, comparatore, piano statistico, dipende da quale autorità leggerà le evidenze. Partiamo da lì.
- CTR · Regolamento (UE) 536/2014Studi clinici, UE
Studi interventistici presentati e condotti tramite CTIS, con valutazione armonizzata tra gli Stati membri.
EvidenzeProtocollo pre-registrato, endpoint definiti, obblighi di trasparenza e pubblicazione dei risultati. - ICH E6(R3) · Good Clinical PracticeQualità fin dalla progettazione, neutrale rispetto alla tecnologia
Responsabilità di sponsor e investigatore, inclusi gli elementi decentralizzati e D-T-P (Allegato 2).
EvidenzeGestione della qualità basata sul rischio, controlli proporzionati, tracciabilità del dato in ogni contesto. - EMA · FDA post-autorizzazionePASS / PAES ed evidenze real-world
Impegni di sicurezza ed efficacia dopo l'autorizzazione, inclusi registri e disegni osservazionali.
EvidenzeStudi prospettici, retrospettivi e ambispettivi, registri di pazienti, ricerca basata su EHR. - Malattie rare e farmaci orfaniPopolazioni piccole, posta in gioco alta
Designazione orfana, disegni adattivi e decentralizzati dove la coorte è dispersa e ultra-rara.
EvidenzeDisegni fattibili costruiti intorno al partecipante, con parere scientifico regolatorio richiesto in anticipo.
Il percorso segue la terapia prescritta.
Negli studi real-world la terapia è scelta dal clinico; ECS® riconfigura visite, cadenza ePRO e flussi da device intorno a ciò che viene effettivamente prescritto.
- Ramificazione consapevole della terapia
I bracci si attivano a partire dal regime rilevato al basale.
- Cadenza dinamica
ePRO, televisita e device seguono il ritmo della terapia.
- Ri-orientamento in tempo reale
Cambi di dose e switch ridisegnano il resto del percorso.
Le evidenze costruiscono equità medica e il diritto di guidare il dibattito scientifico.
In ambito pharma, le evidenze non servono solo ai fini regolatori o ai payer. Sono ciò che conquista l'attenzione degli HCP nei percorsi di switch, line-extension e consumerizzazione, apre il dialogo scientifico e permette al medical affairs di portare nuovi contenuti nella pratica clinica.
Equità medica
Una base di evidenze difendibile che colloca la terapia nel dibattito medico, anche per switch, line-extension e passaggio da Rx a OTC.
Autorevolezza scientifica
Pubblicazioni peer-reviewed, dati congressuali e allineamento con i KOL che permettono al brand di co-autorare la narrazione di categoria.
Licenza di dialogo con gli HCP
Evidenze che medical affairs, MSL e informatori scientifici possono portare con sé, trasformando l'informazione scientifica in dialogo e formazione.
Realizzato tramite AIRA, advisory board e KOL e pubblicazioni e comunicazione scientifica.
Generate le evidenze pharma a cui gli altri attingono.
Raccontateci il vostro farmaco sperimentale e la sua indicazione. Vi mostreremo il percorso di evidenza phygital, dagli studi post-approvazione al real-world e ai registri.